2021-05-27 第204回国会 参議院 厚生労働委員会 第19号
ところが、遺伝子パネル検査で認められていない薬が使えるよと、効く可能性があるよと出ても、その出てきた結果の未承認薬、適応外薬を使うときには、ここは保険が利かないんですよね。そのときの御答弁は、保険外併用療養制度を使ってこれは使えるんですよという答弁だったんですけど、しかしその部分、未承認の部分は全額自費で持たないといけない、これは変わらないわけですよね。
ところが、遺伝子パネル検査で認められていない薬が使えるよと、効く可能性があるよと出ても、その出てきた結果の未承認薬、適応外薬を使うときには、ここは保険が利かないんですよね。そのときの御答弁は、保険外併用療養制度を使ってこれは使えるんですよという答弁だったんですけど、しかしその部分、未承認の部分は全額自費で持たないといけない、これは変わらないわけですよね。
そういう意味では、その有効性、安全性の確認、未承認薬の部分につきましてそのまま保険適用というのはなかなか難しいかなというふうに思っております。
更に言えば、治療方法も、承認薬であるレムデシビルとかデキサメタゾンとか、こういった治療法も定着をしてきて、重症化を一定程度抑える効果も定着をしてきました。 また、検査件数も、当時一日八千件とか程度であったものが、今や八万件、九万件、能力は十数万件までＰＣＲ検査の能力、さらには抗原検査、抗原キットもあります。
五月二十七日の第二次補正予算案に係る閣議決定の内容が公表された後に、新薬・未承認薬等研究開発支援センターから事業の詳細について数回問合せがありました。具体的な回数は本人も覚えておりません。その際、管理運営要領は示しておりませんが、第二次補正予算案に関する概要資料を示し、説明をしております。
この前御紹介したワクチン開発の窓口になる新薬・未承認薬研究開発支援センターを通じて全ての支払いが行われるわけですけれども、ここに交付決定されている今現在の金額というのが約九千億円ぐらいだと思うんですけれども、この新薬・未承認薬研究開発支援センターは、センターの従事する従業員の数は何人ですか。
○川内委員 非常に厳しい、厳しいというか苦しい御答弁だなというふうに思うんですが、この新薬・未承認薬開発支援センター設立時の定款をいただきました。この設立時の定款には設立時社員という会社がずらずらっと並んでいるんですけれども、その中に武田薬品も入っていますよね。
○川内委員 一般社団法人新薬・未承認薬研究開発支援センターを通じてお金を払うということになっておるということでございますけれども、これは公募して団体を選んだんですよね。公募に応じてきたのはこのセンター一者であるということでよろしいですね。
○正林政府参考人 基金管理団体である一般社団法人新薬・未承認薬等研究開発支援センターであります。
過去には、海外の承認薬を国内で使い、重大な副作用が起きたこともあります。薬事承認に当たっては、国内でしっかりと検証的臨床試験を行うべきではありませんか。 ワクチンは、生物由来のものから製造されるため、国立感染研が品質を確認する承認前検査があります。
一方で、治療薬の方ですけれども、こちらは既存の承認薬を使った有効性の確認というのが今行われているということになります。それぞれの薬で有効性、どこに作用するかというのが違いますから、それを臨床に使って確認をしているという作業が今、観察研究あるいは臨床治験という形でされています。
じゃ、実際にその一〇％の方はどんな薬に到達するのかというと、ほぼ未承認薬又は適応外薬ですね。既に承認されていても適応はないんだという薬にたどり着くことがほとんどだと思います。 そうすると、その薬を使って治療しようと思えば、一つは治験にたどり着くという方法があるかと思いますが、これ、なかなか確率も大変ですし、治験ですから、そこからまた手続をして云々としていこうとすればやっぱり時間がかなり掛かると。
また、さらに、未承認とか適応外薬に関しても、学会や患者団体からの要望があれば、未承認薬・適応外薬検討会議において科学的な根拠に基づき検討を行った上で、製造販売業者に対して開発要請、要請ではありますけれども、行っている。
御指摘のとおり、遺伝子パネル検査後の治療につきましては、未承認薬や適応外薬が使用されることが想定されます。そういう意味では、これらの保険診療として行うためには、やはり有効性、安全性の検証、これが必要だというふうに思っております。その意味では、やはりまずは治験あるいは先進医療等の枠組みで行うことになろうかと思います。
私、過去には、大量出血時に用いられていたフィブリノゲン製剤、これが様々な経緯で先天性の疾患のみに適用が限定されてしまっていたところを、専門家の先生方や薬害ＨＩＶ被害者の大平勝美さんや花井十伍さんなどを交えて、真に必要なときにフィブリノゲン製剤を使うことができるように平場で議論を進め、国においても未承認薬検討会議で適用拡大を議論すると、そういう御決断をいただいたところでありますが、肝腎の血液製剤が適時
このため、未承認薬・適応外薬検討会議におきまして検討いただきまして、医療上の必要性が高いと評価されたことを踏まえ、平成二十八年に製薬企業でありますシャイアー・ジャパン株式会社に対して開発要請を行い、二十九年から治験が実施されているところでございます。
さらに、厚生労働省におきましては、学会、患者団体等からの未承認、適応外薬に係る要望に対して、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議において、諸外国での承認状況や科学的な根拠に基づき検討を行った上で、必要に応じて製造販売業者に対する開発要請等を行っております。その中には、小児のがんに対する要望も含まれており、医薬品の承認事項の変更につながった例などもございます。
ところが、現在、トラウトサーモンのワクチンに関しては、海外の承認薬について、国内の使用についても承認が必要でございます。 海外で使われたワクチンを使ったサーモンが輸入されて、日本の皆さんの食に供されているわけですけれども、そこの承認薬についても、国内で使用するには承認が必要ですし、また、そのデータの収集、時間がかかり過ぎるという問題もございます。
外国から輸入しているということは、場合によっては、日本国内で承認をされていない未承認薬である可能性が高いのではないかなというふうに思います。これは承認薬だったらいいということではないんですが、未承認薬であるということになると、やはり国内で承認されていない薬でありますから、安全性等で非常に問題があるのではないかというふうに思うんですね。
○河野（正）委員 大臣に伺いたいと思いますが、希少疾病や難病、未承認薬、医療機器の情報収集など、インターネットは、患者さんや支える家族にとって、日本だけではなく世界に広がる大きな情報源となっております。そうした有用性をより高めるために、規制のあり方も柔軟に見直していくことが必要であると考えます。
一方で、なかなか進んでいない事例といたしましては保険外併用療養の拡充がございまして、これについて見ますと、一定の成果は上げられているものの、国内未承認薬に係る事業につきましては実現していないというところでございまして、引き続き課題を有しているところでございます。
先ほどお話がありました国内の未承認薬による保険外併用とか、あるいはＮＰＯの設立承認の迅速化、これなんかは二十七年のときは余り使われていなかったんですが、今、二百二件から三百件になっている、こういう話もありましたが、なかなかに簡単なことでないと。
○政府参考人（神田裕二君） 御指摘の点についてでございますけれども、この法案におきましては、特にリスクの高い未承認薬、適応外薬等を用いた臨床研究、それから製薬企業から資金提供を受けた臨床研究につきまして、実施基準等を義務付けることと併せまして、資金提供の公表等を義務付けているところでございます。
これは、エボラ出血熱が発生したときに、実は富山化学というところで開発をしていたインフルエンザの薬剤、アビガン錠というのが実はそのエボラ出血熱にも効きそうだということで、我が国ではまだ未承認薬ではありますけれども、現地でそれを臨床治験として活用をして、そして、なおかつそれを現地のエボラ出血熱に罹患した患者にも処方するというようなことが現実に一部行われてきました。
この部分の法規制の範囲について、検討会では、「未承認薬又は適応外の医薬品・医療機器等を用いた臨床研究」と「医薬品・医療機器等の広告に用いられることが想定される臨床研究」とされています。
これは、未承認薬、これが、もし患者申し出療養、申請があった場合には当然かかわってくるということでございまして、この患者申し出療養について改めて申し上げませんが、この法案が成立、施行された場合、臨床研究の研究計画に問題がある臨床研究で認定臨床研究審査会で認定を取り消された場合、また、改善命令が出ているものに患者申し出療養の申請があった場合、どのように取り扱われるのか。
昨年十二月の薬価制度の抜本改革に向けた基本方針の中に、「新薬創出・適応外薬解消等促進加算制度をゼロベースで抜本的に見直す」とありますが、未承認薬や適応外薬で医療用の必要性が高いと判断されたものについては、国から企業にお願いして、採算を度外視して開発していただいておりますけれども、企業側の真摯な努力によって、三百三十件の要請のうち、もう八割以上が承認に至っていると聞いております。
今も言いましたが、本当に療養が長期になって、働いていても療養のための諸費用というのは、これは交通費や装具費、差額ベッド代、それから、未承認薬なんかを利用すればさらに重い負担になるということであります。そういう実態をさらにしっかりつかむ必要があるんじゃないかと思っています。
先進医療で適格基準を設けて、有効性を確認し、エビデンスを積み上げてきたわけで、今、未承認薬迅速実用化スキームに乗り、薬事承認に向けて進んでいると伺いました。 そこへ、基準を緩めた患者申し出療養が始まるわけであります。そのことによって条件が変わってしまい、積み上げたエビデンスとは違う傾向、有効性にマイナスな結果が出ることもあり得る。
○中島委員 時間になってしまったので、この患者申し出療養制度について、今回の、国内未承認薬を迅速に患者の申し出によってするということについて、確実にこれは関係があるわけであります。 私、昨年の質疑のときにも、患者申し出療養制度、違う論点もありますが、まず大前提として、この臨床研究にかかわる透明性の確保、これが先ではないかということは何度も指摘をさせていただきました。
○塩崎国務大臣 今御指摘をいただいたＥＵ臨床試験規則、ここにおきましては、承認薬をその適応に従って用いるような臨床研究を低介入臨床試験と位置づけているわけであります。
○神田政府参考人 今回の法律によりまして、未承認薬とか適応外の医薬品について、明確にＩＣＨ—ＧＣＰに準拠した実施基準を定めて、それを法律上義務づけるということをいたしますので、より国際調和がとれたものが法的に担保されるということになりますので、より国際的な共同治験などについての環境は整備されるものというふうに考えております。